18. pants

Farmakoloģijā:

18.1. nodrošina tādus in vitro un in vivo pētījumus

attiecībā uz darbībām, kas saistītas ar paredzēto terapeitisko

izmantojumu (proti, farmakodinamikas pētījumus, lai pamatotu

koncepcijas iedarbīgumu), izmantojot modeļus un atbilstīgas

dzīvnieku sugas, kuri izstrādāti, lai pierādītu, ka nukleīnskābju

sekvence sasniedz paredzēto mērķi (mērķa orgānu vai šūnas) un

nodrošina paredzēto iedarbību (ekspresijas līmeni un iedarbības

aktivitāti). Norāda nukleīnskābes sekvences darbības ilgumu un

paredzētos dozējuma režīmus, veicot klīniskos pētījumus;

18.2. mērķa selektivitātē, ja gēnu terapijas zāles ir

paredzētas selektīvai vai ierobežota mērķa iedarbībai, apraksta

pētījumus, kas apstiprina iedarbības un aktivitātes specifiskumu

un ilgumu mērķa šūnās un audos.